北京时间3月5日上午10时，和元上海病毒载体合同研发生产服务(CDMO)平台开业典礼在上海国际医学园区隆重举行，平台的开启标志着困扰基因治疗发展的“卡脖子”技术将在上海张江获得突破。
基因治疗作为一种新的治疗手段，为医学领域带来了革命性的新治疗选择，也给许多不治之症带来了希望。从原理上讲，基因治疗(Gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，达到治疗目的，而负责导入基因的即质粒或病毒载体。
早在大约五十年前，科学家们就提出了通过一次性治疗达到持久、有效的临床治疗的设想，然而，从概念到临床，基因治疗的发展之路漫长而曲折，在过去几年里，全球基因治疗临床试验取得了很大的进步。FDA先后批准几种基因和细胞治疗药物上市，包括中国的肿瘤基因治疗药物“今又生”;Spark公司研发的基因治疗药物Luxturna;Novartis公司的Kymriah以及Kite Pharma公司的Yescarta细胞治疗产品;溶瘤病毒疗法Talimogene laherparepvec(T-VEC, Imlygic)等。
在刚过去的2018年，全球基因治疗领域的商业运作更是如火如荼，各大医药行业巨头往往通过收购或合作的方式也开始深度布局该领域：2018年1月，新基制药(Celgene)曾宣布以90亿美金收购Juno公司，而在2019年初，百时美施贵宝(BMS)被曝出以约740亿美元收购Celgene;诺华以总87亿美元收购AveXis;赛诺菲以116亿美元收购Bioverativ;罗氏以43亿美金收购Spark;以及3月4日，百健(Biogen)刚宣布以8亿美元并购Nightstar。
大量资本在基因治疗药物研发领域注资，标志着基因治疗领域的无限前景。然而，目前的基因治疗技术仍面临诸多挑战，诸如靶向性、转化率低、安全性等，而临床级病毒载体的大规模生产更是基因治疗药物产业化生产的关键。
基于此，和元上海充分把握基因技术快速发展的契机，自2016年起，斥资数亿、与GE Healthcare“强强联手”，打造首个基于一次性技术的GMP级病毒生产平台，可共线生产多种基因治疗病毒载体(包括细胞治疗用慢病毒、基因治疗用腺相关病毒、溶瘤病毒等)，为基因和细胞治疗研发企业提供从小试研发、临床申报中试生产到GMP产业化生产的一条龙服务，全方位加速基因治疗或细胞治疗药物上市。
在小试研发阶段，和元上海能够提供实验室规模病毒包装、早期成药性研究等服务，在符合GMP管理体系的中试车间完成质粒和病毒生产，并提供所有产品的质量检验证书，用于在医院开展研究者发起的临床研究。
新的病毒药物在进入人体开展临床试验之前往往需要向药品监督管理部门提出申请并获得批准，即药物临床试验批件申请(Investigational New Drug (IND) Application)，目的在于观测人体对新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。在此阶段，和元上海提供可用于IND申报的临床前中试样品生产服务，根据开发的实验室规模工艺进行中试放大，生产过程严格按照GMP要求进行，中试样品用于申报IND，并撰写全套双语CMC材料。中试过程由经验丰富的生物制药工程师负责，并由实验室工艺开发研究员负责技术转移。
临床试验审批通过之后，即可开始进行临床试验，所有试验样品必须在GMP的条件下生产制备。和元上海GMP级病毒生产平台采用的一次性反应器设备可极大提高菌体、质粒及病毒生产的产量，实现客户的大规模扩增要求。同时，质粒和病毒的纯化工艺均采用过滤和层析技术结合，辅以严格的质量管理体系，支持质粒或病毒药物的研发和生产全过程。
在完成三批临床试验并分析所有资料及数据之后，药物的安全性和有效性得到了证明，新药持有人即可以向监管部门提交新药申请。新药申请一旦获得药监部门批准，便可以在符合cGMP标准的车间内进行商业化的药品生产，该药物即可正式上市销售，供医生和病人选择。
从基因治疗药物的研发流程中我们不难看出，病毒载体是基因治疗的关键技术之一，和元上海董事长潘讴东将其比喻为实现基因治疗的“卡车”，其质量的好坏决定了治疗的效果。
任何基因药物它的基因载体都必须按照GMP(药品生产质量管理规范)的标准进行产业化生产，然而，在无论是在技术方面、平台建设方面，国内目前还是一个空白。
中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所学术委员会主任丁健院士表示：“对于病毒载体生产，过去我们没有规模化生产，技术水准参差不齐，这都是制约基因治疗发展的主要问题之一。和元上海努力打造GMP病毒生产平台的意义重大，有利于促进基因治疗产业发展，并在进一步应用中能够造福于患者。”
据悉，和元上海GMP级病毒生产平台运行后，一次生产即可满足150名患者治疗所需的药物载体量，其生产能力一年能为2000名患者服务。
张江集团有限公司党委书记、董事长袁涛在采访中表示：“张江集团将会把细胞产业和基因治疗产业作为生物医药发展的重要新方向，我们期待着CDMO形式能让这样的产业发展加速。和元平台的服务对象是创新药企业，这将对生物医药产业产生积极影响。”
和元上海作为中国基因治疗的开拓者，秉承“打造一个平台，推动一个行业”的发展战略。在基因治疗领域，开展治疗用病毒项目的技术转移及全球CDMO项目合作，进一步拓展病毒服务市场，并以此来推动中国基因治疗和细胞治疗行业发展，为中国基因治疗市场开启全新局面，让基因治疗造福更多患者。
