近来，罗氏制药宣告，美国FDA同意利妥昔单抗（Rituximab）联合糖皮质激素，医治2岁及以上儿童患者的肉芽肿性血管炎（GPA）和显微镜多血管炎（MPA）。
值得一提的是，这是首例也是仅有一种被同意医治儿童GPA和MPA的药物
此次，利妥昔单抗新适应症的获批是根据一项IIA期的临床研讨。
这项代号为PePRS的全球多中心清晨研讨入组了25比方活动性的GPA和MPA的患者，年龄在6~17岁之间，意图是点评静脉滴注利妥昔单抗的安全性、探索性效果和药效药动学成果。
研讨发现，每周4次滴注利妥昔单抗和口服糖皮质激素后，在第6个月时，有56%的患儿完成了血管炎活动性评分（PVAS）缓解，到第12个月时，有92%的患儿PVAS评分完成缓解，100%的患者在18个月前取得缓解。
利妥昔单抗在GPA和MPA患者中安全性在类型、性质和严峻程度上与成人GPA、MPA、类风湿性关节炎（RA）和天疱疮患者（PV）的安全情况一起。
2011年，FDA首先颁发了利妥昔单抗医治成人患者的GPA和MPA，此次扩展了适应症，2~17岁的儿童患者也能够运用利妥昔单抗进行医治。
1997年，利妥昔单抗作为全球第一个抗CD20的肿瘤单抗药物上市，用于复发或难治的非霍奇金淋巴瘤（约占淋巴瘤的80~90%），该药一向居CD20单抗药物的出售榜首位。
随后，利妥昔单抗的适应症不断扩展，除了医治肿瘤外，也被FDA同意用于本身免疫性疾病的医治，比方类风湿性关节炎（RA）、寻常型天疱疮（PV）、GPA和MPA。
GPA和MPA是一种影响小血管的血管炎或血管炎症的两种类型，它们能够影响肾脏、肺、鼻部和其他多种类型的小血管。
GPA和MPA归于稀有病，即便在发病率比较高的美国，发病率也仅为3/10万，小儿GPA/MPA发病率更稀有，可是往往发病就会很严峻，乃至危及生命。
“利妥昔单抗是现在被同意用于儿童GPA和MPA的首例也是仅有的药物，这两种或许要挟生命的血管疾病在儿童中是十分稀有，”罗氏制药首席医学官兼全球产品开发部负责人Sandra Horning博士说。“利妥昔单抗新适应症的同意是咱们与FDA一起致力于为急需解决的稀有疾病的小儿科患者开发药物继续许诺的成果。”
