▎药明康德/报导
今天，诺华（Novartis）公司宣告，美国FDA同意其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又叫SEG101）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中下降血管堵塞危机（vaso-occlusive crisis, VOC）的发生频率。这是FDA同意医治VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P挑选素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的同意比预订时刻提早了挨近两个月。这也是FDA两天内继百济神州的抗癌疗法Brukinsa和盐野义的抗生素Fetroja之后同意的第三款立异疗法。
镰状细胞贫血症的病因是因为编码血红蛋白（Hb）β亚基的基因发生骤变。在脱氧状况下，反常状况的Hb发生聚合，促进血红细胞（RBC）不只形状呈镰刀状，其细胞结构也变得生硬。镰刀状的RBC会堵塞毛细血管和小血管，不只会导致器官的缺血性损害，还会引发痛苦。痛苦往往忽然开端，可影响身体任何部位，并可继续数小时甚至数天。VOC是SCD患者最常见的急诊和住院原因之一，形成SCD患者生活品质的下降和逝世风险的添加。到目前为止，针对VOC的疗法十分有限。因而，SCD患者们急需一款有用疗法来协助他们防备VOC带来的摧残。
Adakveo是一款靶向P挑选素的单克隆抗体。P挑选素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，有助于细胞间的相互作用（包括内皮细胞，血小板，RBC，镰状RBC，和白细胞），然后形成多细胞粘连和集合，从而堵塞血管。经过与P挑选素结合，Adakevo可防备VOC的发生。此前，它曾取得FDA颁布的突破性疗法确定，孤儿药资历和优先审评资历。
这一同意是根据包括198名具有VOC病史的SCD患者的随机临床实验成果。实验成果表明，承受Adakveo医治的患者每年因VOC承受医治的次数为1.63次，比对照组（2.98次）下降45%（p=0.010）。并且承受Adakveo医治的患者中36%在临床实验中未呈现任何VOC，Adakeveo将承受医治后第一次呈现VOC的时刻从1.4个月推迟到4.1个月。
“镰状细胞贫血症患者常常需求面临共同的应战，他们现已静静忍耐令人无法幻想的痛苦危机很久了，”美国镰状细胞贫血症协会总裁兼首席执行官Beverley Francis-Gibson先生说：“咱们很快乐有一款新药能够协助不计其数的镰状细胞贫血症患者削减这些风险和痛苦的疾病发生。”
参考资料：
[1] FDA approves first targeted therapy to treat patients with painful complication of sickle cell disease. Retrieved November 15, 2019, from https:///news-releases/fda-approves-first-targeted-therapy-to-treat-patients-with-painful-complication-of-sickle-cell-disease-300959347.html
[2] New Novartis medicine Adakveo (crizanlizumab) approved by FDA to reduce frequency of pain crises in individuals living with sickle cell disease. Retrieved November 15, 2019, from http:///news-release/2019/11/15/1948216/0/en/New-Novartis-medicine-Adakveo-crizanlizumab-approved-by-FDA-to-reduce-frequency-of-pain-crises-in-individuals-living-with-sickle-cell-disease.html
版权阐明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或组织未经授权以任何方式转载至其他渠道。转载授权请在「药明康德」微信大众号回复“转载”，获取转载须知。
