记者 | 金淼
修改 | 任悠悠
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12月29日，我国科学院上海药物研讨所主办九期一（通用名：甘露特钠）全球战略发布会。
在发布会及随后举行的媒体会上，绿谷制药董事长吕松涛、上海药物研讨所学术所长耿美玉、九期一我国Ⅲ期临床首要牵头研讨者肖世富及绿谷制药副总裁李金河等人回应了近期有关九期一业界外关切的几个问题。
这些质疑包含以下几个方面：
在Ⅲ期临床数据中，安慰剂组第24周状况呈现忽然下滑，为何与临床一线阿兹海默医治药物盐酸多奈哌齐的安慰剂组在第6周呈现下降状况趋势不同；
仅凭点评量表ADAS-cog/12（阿尔兹海默病评定量表-认知量表）这一认知功用点评来判别首要效果是否过于单一；
36周的Ⅲ期临床实验是否过短，以及该药物的中长期影响怎么点评。
论坛上，肖世富在共享甘露特钠Ⅲ期实验数据时表明，终究形成有用医治组和安慰剂组的量表评分曲线呈现出显着的不同，就像一个“喇叭口”相同，有三个原因在：患者入组时的严峻程度、安慰效应及ADAS-cog的灵敏性。
“患者病况越轻的时分，症状就不大显着，而当患者病况重、症状比较显着的时分，再用ADAS-cog点评的时分就会比较显着。偏重度的患者，在第4周的时分，和安慰剂组的差值现已显着了，到36周，就愈加显着。效果归纳剖析，就形成了终究的成果。”九期一我国Ⅲ期临床首要牵头研讨者、上海交通大学医学院隶属精力卫生中心肖世富教授表明。
现在业界也认识到ADAS-cog量表的不灵敏，改进了许多量表以更好得反映患者的真实状况。“现在ADL-SB量表便是十分具体的。（本来的量表）相似问日常生活能力，（比方）礼拜天可以去超市买鱼，现在要求在哪里买了什么鱼花了多少钱，这样难度就十分大了，可以把轻的患者的状况都反映出来。”北京协和医院神经医学科张振馨教授表明。
ADAS-cog/12是甘露特钠在国内Ⅲ期临床实验中仅有的首要结尾，该结尾曾被质疑存在单一性及主观性，并且在首要结尾和非必须结尾中，没有生物标志物等目标。
但依照国家药品监督管理局药品审评中心（简称CDE）2007年发布的医治阿尔滋海默病药物临床实验技术辅导准则，认知功用的点评作为首要效果目标，证明短期效果的临床实验应至少进行继续6个月的双盲期医治。也便是依照CDE的辅导准则，甘露特钠以认知功用为首要结尾的九个月Ⅲ期临床实验是没问题的。
同场论坛上，绿谷制药副总裁李金河发布了一项名为“绿色回忆”的全球多中心临床实验，将以超越2000例轻、中度阿尔茨海默病患者为研讨目标，在北美、欧盟、东欧、亚太等区域的200个临床中心展开12个月的双盲实验和6个月的敞开期实验，在18个月的时刻内调查药物的效果，进一步深化验证九期一的临床价值。
在发布的该份计划临床实验计划中，首要结尾除ADAS-cog/12，还包含临床形象改变量表CIBIC+，在探索性结尾中加入了包含粪便样本中的肠道菌群在内的等效果机制符号物结尾。
在会后，李金河承受界面新闻采访时也表明，未来的全球多中心临床实验中首要结尾中增加了功用性结尾，这是由于FDA、EMA都要求两个结尾。
关于生物标志物方面，肖世富解说，“实际上标志物永远是一个支撑性的目标，由于抗老年斑一般都有标志物，当然不是悉数都有，也有没有的，老年斑去掉了或许减少了，可是认知目标没有上去，仍是在往下走的。”
而关于9个月的实验长度问题，依照CDE辅导准则要求，甘露特钠现已多出三个月。“有人说时刻不行是由于比照里另一类推迟疾病发展的研讨，也便是免疫医治，期望按捺某类病的生成，3个月或许6个月做完后，理论上可以按捺，但3个月或许6个月的时分效果是很弱小的，没有很好的办法做一年乃至两年、三年。”
“有的临床实验做一年半、两年乃至更长的时刻（注：此前该药被质疑时，用来比照的是礼来的solanezumab两项III期研讨，长达18个月），是惯例医治的基础上再用安慰剂，不是朴实的安慰剂医治。（研讨假如显现了效果，但没有到达统计学含义）或许就（会继续）一年、两年乃至更长的时刻。这些失利的药物（假如没有到达统计学含义），只要想办法，拉长时刻，扩展样本。（有药物）前面做了1000多例（患者入组），现在又是3000多例，但仍是达不到要求。（而）九期一不需要。”肖世富表明。
